Projektpartner:

Prof. Dr. Michael Morgan, Medizinische Hochschule Hannover
Dr. Juliane Schott, Medizinische Hochschule Hannover
Prof. Dr. Hildegard Büning, Medizinische Hochschule Hannover
John W. Hadden II, CEO of ViroCell Biologics Ltd. (London, UK)
Prof. Farzin Farzaneh, CSO of ViroCell Biologics Ltd. (London, UK)

Kollaborationspartner:

Prof. Dr. med. Athanasia Warnecke, Medizinische Hochschule Hannover
Prof. Dr. Hinrich Staecker, University of Kansas (USA)
 

Hörverlust ist die häufigste sensorische Beeinträchtigung im Menschen, mit schwerwiegenden Konsequenzen sowohl für die betroffenen Individuen als auch für die Gesellschaft. Ein substantieller Anteil der Fälle von Hörverlust ist genetisch bedingt. Bei einigen der betroffenen Gene verursacht die zugrundeliegende Mutation zudem nicht nur Hörverlust, sondern dieser tritt als Syndrom in Kombination mit weiteren Störungen, z.B. des Gleichgewichtssinns, auf. 
Das Usher-Syndrom Typ 1B (USH1B) ist eines der schwerwiegendsten Hörverlust-Syndrome und wird durch Mutationen im MYO7A-Gen verursacht. USH1B Patienten leiden unter angeborener Taubheit in Kombination mit starkem Schwindel und fortschreitender Erblindung, die im jugendlichen Alter einsetzt. Derzeitige Behandlungsmöglichkeiten beschränken sich auf Hörgeräte und Cochlea-Implantate, die nur eine vorübergehende oder teilweise Lösung für den Hörverlust bieten und zudem nicht für alle Patientinnen und Patienten geeignet sind. Keine der derzeit verfügbaren therapeutischen Optionen adressiert den Gleichgewichtsverlust oder die Erblindung. 
Das Team von Prof. Schambach hat einen neuartigen Gentherapieansatz entwickelt, um gleichzeitig den Hör- und den Gleichgewichtsverlust zu behandeln. Der Ansatz basiert auf lentiviralen Vektorpartikeln, die als biologische Vehikel genutzt werden, um eine korrekte, funktionsfähige zusätzliche Variante des MYO7A-Gens in die Zellen des Innenohrs als Sitz des Hör- und des Gleichgewichtsorgans einzubringen. Im Mausmodell hat sich dieser Ansatz bereits als vielversprechend erwiesen, mit positivem Effekt sowohl auf das Hörvermögen als auch auf die Balance von Tieren mit einer MYO7A-Mutation. 
In diesem durch die ForTra geförderten Projekt wird die klinische Umsetzung dieses neuen Gentherapieansatzes vorangebracht, um Patientinnen und Patienten mit Hör- und Gleichgewichtsverlust als Folge einer MYO7A-Mutation eine Behandlungsoption bieten zu können. Insbesondere wird durch die Förderung die Produktion der therapeutischen viralen Vektorpartikel unter GMP-Bedingungen für eine anschließende erste klinische Studie sowie deren konkrete Planung ermöglicht.
 

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