Die Else Kröner-Fresenius-Stiftung zeichnet mit dem 2,5 Millionen Euro dotierten Preis Khvorovas bahnbrechenden Arbeiten im Bereich RNA-basierter Therapien aus. Ihre Forschung trägt maßgeblich zur Entwicklung neuer Behandlungsansätze für genetische und neurodegenerative Erkrankungen bei. Die Preisverleihung findet am 15. Mai 2025 im Städel Museum in Frankfurt am Main statt.
Anastasia Khvorova ist Professorin für RNA-Therapien an der US-amerikanischen UMass Chan Medical School. Das Labor von Khvorova entwickelt und modifiziert RNA-Moleküle, um deren Wirkfähigkeit im menschlichen Körper zu verbessern. RNA-Therapien verwenden verschiedenste RNA-Moleküle, um Krankheiten auf molekularer Ebene zu bekämpfen. Diese innovativen Ansätze ermöglichen es, die Herstellung schädlicher Proteine zu unterbinden und die Produktion fehlender Proteine zu fördern. Trotz großer Fortschritte steht die Wissenschaft weiterhin vor großen Herausforderungen.
Khvorovas Arbeit konzentriert sich auf chemische Veränderungen, welche die Verfügbarkeit, Stabilität, Wirksamkeit und Spezifität dieser Medikamente verbessern. In der Praxis sind RNA-Moleküle in anderen Organen als der Leber oftmals nicht verfügbar. Khvorovas bisherige Forschung ermöglicht unter anderem, RNA-Therapeutika in andere Organe wie Gehirn, Muskel, Herz, Lunge und Plazenta zu bringen, damit sie dort ihre Wirkung entfalten können.
Mit dem Preisgeld plant Khvorova die Entwicklung neuartiger RNA-Moleküle, die die Produktion von toxischen Proteinen im Gehirn verhindern können. Solche Proteine entstehen durch die Verlängerung sich wiederholender Sequenzen in bestimmten Genen und sind Grundlage von mehr als 50 neurodegenerativen Erkrankungen, u.a. der Huntington-Krankheit.
Erfahren Sie im Interview mehr über Anastasia Khvorova.
Anastasia Khvorova hat mehr als 20 Jahre Erfahrung in der Entwicklung von Oligonukleotiden zu therapeutischen Zwecken. Nach ihrer akademischen Ausbildung in Moskau und Promotion im Jahr 1994 fand sie den Weg in die USA, wo sie seit 1995 an verschiedenen Universitäten forschte. Prof. Khvorova war zudem in leitender Funktion in der pharmazeutischen Industrie tätig und hält mehr als 150 Patente. Seit 2012 ist sie Professorin am „RNA Therapeutics Institute“ an der UMass Chan Medical School in Worcester, Massachusetts.
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Prof. Craig Mello (Juryvorsitzender, Nobelpreisträger 2006, Massachusetts), Prof. Elizabeth Blackburn (Nobelpreisträgerin 2009, San Francisco), Prof. Stefan Endres (Vorsitzender der Wissenschaftskommission der EKFS, München), Dr. Jeremy Farrar (Chief Scientist der WHO, Genf), Dr. Joao Monteiro (Chief Editor des Fachjournals „Nature Medicine“), Prof. Ole Petter Ottersen (Ehemaliger Präsident des Karolinska Instituts, Oslo), Prof. Christian Reinhardt (Mitglied der Wissenschaftskommission der EKFS, Essen), Dr. Orla Smith (Editorin des Fachjournals „Science Translational Medicine“), Prof. Fiona Watt (Direktorin der „European Molecular Biology Organization“ EMBO, Heidelberg).