High-diversity generation of Nanobodies without animal use and their application in study and treatment of human retinopathies

Förderbeginn
Institution: Charité Universitätsmedizin Berlin, Institut für Medizinische Physik und Biophysik
Hauptantragsteller: Magdalena Schacherl
EKFS-Förderlinie: Erstantragstellung
Um die molekularen Mechanismen erblicher Augenerkrankungen zu erforschen, setzen wir eine Vielzahl von zellbiologischen, biophysikalischen bis hin zu strukturbiologischen Methoden ein.

Erbliche Zapfen-Stäbchen-Dystrophien (ZSDs) sind seltene Erkrankungen des menschlichen Auges (1:40.000), die zur Lichtempfindlichkeit, Farbenblindheit, verminderten Sehschärfe und Sensibilität bis hin zum fortschreitendem Sehverlust und Nachtblindheit führen. Wir untersuchen die molekularen Grundlagen von ZSDs, die durch Mutationen zweier, am Sehprozess beteiligter Proteine entstehen mittels zellbiologischer, biophysikalischer und strukturbiologischer Methoden. Unter anderem werden wir sogenannte „Nanobodies“, einzigartige Antikörper gegen die beiden Proteine herstellen, um herauszufinden, wie die Mutationen die Funktionsfähigkeit dieser Proteine einschränken. Dabei verzichten wir gänzlich auf Tierversuche. Langfristig möchten wir die Nanobodies zu Therapeutika gegen ZSDs entwickeln.

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