ASO4Kids verfolgt das Ziel, neue Behandlungsmöglichkeiten für Kinder mit seltenen genetischen Hirnerkrankungen zu entwickeln, die schwere Epilepsien und Entwicklungsstörungen auslösen. Dr. Matias Wagner etabliert dafür eine effiziente Entwicklungsplattform für Antisense-Oligonukleotide – kleine Moleküle, die krankheitsrelevante genetische Signale gezielt ausschalten können. Durch die Nutzung verbreiteter genetischer Marker sollen wenige maßgeschneiderte Wirkstoffe möglichst vielen betroffenen Patientinnen und Patienten zugutekommen. Langfristig soll die Plattform die Entwicklung personalisierter Therapien beschleunigen und ihre Verfügbarkeit deutlich verbessern.